重磅！美国FDA批准首个DPP1抑制剂上市

       2025年8月12日，美国FDA批准了Insmed公司研发的Brinsupri（brensocatib），这是首个且唯一获FDA批准治疗非囊性纤维化支气管扩张症的药物。

图片来源：Insmed 官网

       与常见呼吸道疾病不同，非囊性纤维化支气管扩张症（NCFB）患者的气道会永久性异常扩张，形成无法有效清除分泌物和细菌的“死腔”。这种结构改变导致反复感染和炎症循环，患者饱受频繁急性发作之苦：咳嗽加剧、脓痰增多、呼吸困难甚至咯血。每一次发作都在加速肺功能的不可逆下降。

       美国约有50万确诊患者，全球患者总数估计达数百万。然而在Brinsupri获批前，临床治疗仅限于抗生素控制感染和物理排痰等对症处理，缺乏针对疾病核心机制的药物。

       FDA的批准决定主要基于III期ASPEN研究的数据支持。这项大规模临床试验招募了1，680名成年患者和41名青少年患者，是NCFB领域规模最大的注册研究之一。

图片来源：药智数据企业版-全球临床试验数据库

       试验结果显示，与安慰剂相比，每日口服10mg Brinsupri的患者年化急性发作率降低21.1%，25mg组降低19.4%。两种剂量均达到统计学显著差异（P<0.01）。

       除主要终点外，该药物还达成了多项关键次要终点：接受治疗的患者首次发作时间显著延迟，一年内无急性发作的患者比例明显提高（10mg组48.5%，25mg组48.5%，安慰剂组40.3%）。

       值得注意的是，25mg剂量组患者还表现出肺功能下降减缓——通过第52周时支气管扩张剂后一秒钟用力呼气量（FEV1）的测量证实。这一发现对延缓疾病进展具有重要临床意义。

       安全性方面，该药物表现出可接受的风险收益比。常见不良反应包括上呼吸道感染、头痛、皮疹、皮肤干燥、角化过度和高血压，发生率均高于安慰剂组至少2%。标签中还特别提醒了皮肤、牙龈和牙周相关不良反应的风险。

       Insmed公司宣布Brinsupri的年度定价为8.8万美元，尽管定价高昂，但华尔街对这款“孤儿药”的商业前景极为乐观。市场乐观情绪源于多方面：该领域存在高度未满足的医疗需求、令人信服的临床数据、医生和患者群体对创新治疗的期待。