Risdiplam是一种用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的小分子药物,其分子式为C22H23N8O2,CAS号为1825352-65-5。作为运动神经元存活基因2(SMN2)的剪接修饰剂,它通过增加功能性SMN蛋白的产生来改善患者症状。适用于成人、青少年及2月龄以上婴幼儿。该药需每日一次口服,常见副作用包括发热、腹泻和皮疹。2020年获FDA批准,为SMA患者提供了便捷的治疗选择。
相关规定:
《关于加强互联网销售危险化学品安全管理的通知》
《危险化学品目录2015版》